推动地贫防治水平提升，广州举办地中海贫血防治经验交流活动

文／杨广
图／主办方提供

前不久，北京新阳光慈善基金会携手百时美施贵宝，在广州市启动了“关爱地贫患者，益起向未来”系列主题活动，从患者需求出发，通过话题探讨、报告解读、开展疾病教育、赋能患者组织等方式，提升患者的整体认知水平，加强规范化治疗意识，助力我国地贫防治事业不断发展，更好地惠及地贫患者。

主办方表示，有效地开展地中海贫血防治工作，对于部分地区的患者，特别是对南方地区患者生活质量和医疗卫生水平的提高具有极为重要的现实意义，今后我们也会继续在我国地贫高发省份开展系列活动，以期让更多地贫患者获益。

坚持规范化治疗，提升疾病认知水平

地中海贫血（简称“地贫”），是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病。目前，血源紧张是患者主要面临的问题，同时，患者由于对铁过载危害认知不足、经济负担沉重等原因，患者往往需坚持合理输血联合规范化祛铁才能有效改善生存质量，但是目前难以保障。 

中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心学术带头人方建培教授认为，地中海贫血患者在临床上存在着诸多未被满足的治疗需求，成人患者更是面临治疗手段局限、治疗不规范、经济负担严重等问题，需要全社会共同努力一起解决问题。

他建议，一是患者要坚持规范治疗，二是要提升患者对疾病的科学认知及规范化治疗意识，三是要让临床的创新疗法更多、更快地进入中国市场。

北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛先生认为，要改善患者生活质量，提供权威、全面的疾病预防、诊断、治疗等信息至关重要。“作为深耕医疗健康领域20年的公益组织，我们也会联合更多的相关方，广泛开展疾病教育，强化患者规范化治疗意识，助力创新治疗认知水平和可及性的提高。”

突破传统治疗瓶颈，提高创新药物可及性

据悉，在传统治疗方案中，造血干细胞移植是可根治疾病的手段，对于无法接受移植的输血依赖型成人患者，需要终身接受规范的输血和祛铁治疗。然而，在现实生活中，患者面临着血源紧张、长期输血引发铁过载、经济负担沉重等诸多问题，患者亟需创新的治疗方式来减轻输血负担。

广州市心连心地贫服务中心理事长马桂凤女士表示，希望有创新药物可以改善地贫患者频繁输血、祛铁的现状，期待各界力量能够积极推进创新药物的研发和临床应用，帮助患者健康高质量的生活。

所幸的是，随着对无效造血机制的深入了解，百时美施贵宝于今年1月成功将创新药物——罗特西普引入中国市场，据了解，该药物将于近日在国内正式上市。据悉，罗特西普作为重组融合蛋白类药物，有望提高治疗依从性，降低反复输血引起的潜在风险。

谈及创新药物临床价值问题，中山大学药学院医药经济研究所的所长宣建伟教授表示，“当我们谈到创新药物价值时，需要从多维度进行考虑，包括是否能减轻患者的治疗负担、是否能提高患者的治疗依从性，以及能否在治疗后，提高患者的生活质量，从而帮助患者回归生活与工作来进行衡量。”

来源 | 金羊网

责编 | 王丹阳